Investing.com — Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ: ALNY) hisseleri, şirketin ATTR Amiloidoz tedavisi için AMVUTTRA’nın FDA onayını aldığını açıklamasının ardından Cuma sabahı işlemlerin yeniden başlamasıyla %5 yükseldi.
FDA’nın AMVUTTRA onayı, kalbi ve sinirleri etkileyen transthyretin aracılı amiloidoz (ATTR) tedavisinde önemli bir ilerleme olarak kabul ediliyor. Bu ilaç artık yetişkinlerde ATTR Amiloidozun hem kardiyomiyopati hem de polinöropati belirtileri için FDA onaylı ilk ve tek tedavi haline geldi. Bu haber, HELIOS-B Faz 3 klinik çalışmasının olumlu sonuçlarının ardından geldi. Çalışma, AMVUTTRA’nın tüm nedenlere bağlı ölüm ve tekrarlayan kardiyovasküler olay riskini önemli ölçüde azalttığını gösterdi.
Alnylam’ın CEO’su Yvonne Greenstreet, bu dönüm noktasına ulaşmada emeği geçen herkese minnettarlığını ifade etti. Ayrıca şirketin ATTR amiloidozlu hastalar için yenilikçi çözümler sunma konusundaki kararlılığını vurguladı. Üç ayda bir deri altı enjeksiyonu yoluyla uygulanan tedavi, transthyretin (TTR) üretimini azaltarak hastalığı kaynağında ele alıyor.
Bu onay, yaşam kalitesini etkileyen ve TTR fibril birikiminden kaynaklanan geri döndürülemez hasarlar nedeniyle erken ölüme yol açabilen bu hastalık için özellikle dikkat çekici. HELIOS-B çalışmasının bulguları olumlu karşılandı. Çalışma, tüm birincil ve ikincil sonlanım noktalarında istatistiksel anlamlılığa ulaştı. AMVUTTRA, 36 aya kadar süren çift kör tedavi döneminde tüm nedenlere bağlı ölüm riskini %28 ve tekrarlayan kardiyovasküler olayları %28 oranında azalttı.
Analistler habere olumlu tepki verdi. Canaccord Genuity analisti Whitney Ijem, Alnylam’ın hedef fiyatını 385 dolardan 390 dolara yükseltti ve Al tavsiyesini korudu. Ijem, AMVUTTRA’nın yıllık yaklaşık 477.000 dolar olan toptan satış fiyatının değişmediğini ve şirketin hacme dayalı indirimler sunma planlarını vurguladı. Scotiabank analisti Greg Harrison da hedef fiyatı 300 dolardan 338 dolara yükseltti ve Sektör Performansı Üstü notunu korudu. Harrison, mortalite yararı ve kardiyovasküler hastaneye yatışlarda ve acil kalp yetmezliği ziyaretlerinde azalma içeren olumlu etiketi not etti.
Alnylam ayrıca hasta erişimine olan bağlılığını vurguladı. Hastaların çoğunluğunun AMVUTTRA için 0 dolar cepten ödeme yapması bekleniyor. Ayrıca tedavi sürecinde yardımcı olmak için birden fazla destek programı bulunuyor. Şirket, 2025 yılında vutrisiran için ek küresel düzenleyici başvurulara hazırlanıyor.
Yatırımcıların, şirket AMVUTTRA’nın küresel erişimini genişletmeye ve FDA onayından gelen olumlu ivmeyi artırmaya çalışırken Alnylam’ın sonraki adımlarını yakından takip etmesi bekleniyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
