PepGen hisseleri DM1 hastalarında en yüksek splicing düzeltmesini bildirdikten sonra yükseldi
Investing.com — PepGen Inc. (NASDAQ:PEPG) hisseleri, klinik aşamadaki biyoteknoloji şirketinin FREEDOM-DM1 Faz 1 çalışmasında miyotonik distrofi tip 1 (DM1) hastalarında benzeri görülmemiş splicing düzeltme sonuçlarını açıklamasının ardından %145 yükseldi.
Şirket, PGN-EDODM1 tedavisinin tek doz 15 mg/kg uygulamasının ardından ortalama %53,7 splicing düzeltmesi sağlandığını bildirdi. Bu oran, DM1 hastalarında daha önce rapor edilen herhangi bir splicing düzeltmesinden önemli ölçüde daha yüksek. 15 mg/kg kohortundaki tüm hastalarda tedavi sonrası splicing düzeltmesinde iyileşme görüldü.
PepGen’in Araştırma ve Geliştirme Yürütme Başkan Yardımcısı Paul Streck şöyle dedi: “FREEDOM klinik çalışmasının, 15 mg/kg dozunda tek doz PGN-EDODM1 uygulamasının ardından benzeri görülmemiş splicing düzeltmesi dahil olmak üzere tüm temel hedeflerine ulaştığını bildirmekten memnuniyet duyuyoruz.”
Son sonuçlar, daha önce rapor edilen düşük doz kohortlarından elde edilen verilerin üzerine inşa edildi. Bu veriler, 5 mg/kg’da ortalama %12,3 ve 10 mg/kg’da %29,1 splicing düzeltmesi göstererek, etkinlikte dozla orantılı artıştan daha fazla artış sağlandığını ortaya koydu.
PGN-EDODM1, 15 mg/kg doz seviyesinde genel olarak iyi tolere edildi ve tedaviyle ilişkili ciddi yan etkiler görülmedi. Tedaviyle ilişkili tüm yan etkiler hafif veya orta şiddette, geçici nitelikteydi ve çoğunlukla müdahale gerektirmedi.
Şirket ayrıca, hisse başına 3,20 dolar fiyatla 31.250.000 adet adi hisse senedinin halka arzının fiyatlandırıldığını ve bu sayede 100 milyon dolar brüt gelir elde etmeyi beklediğini açıkladı. Arzın 26 Eylül 2025 civarında tamamlanması bekleniyor.
PepGen, FREEDOM2 çoklu artan doz çalışmasının ilk kohortundan elde edilen sonuçları 2026’nın ilk çeyreğinde açıklamayı ve aynı çeyrekte 10 mg/kg kohortuna dozlama başlamayı planlıyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
